エレビジス （Elevidys）という、日本では薬価3億497万円の薬で、AI （Gemini）は以下のように述べています。

＞ 長期的効果：治療薬ではありませんが、筋肉中のミクロジストロフィン濃度の上昇などの効果が最大2年間持続することが研究で示されています。
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＞ 一貫性：FDAは、大規模試験が主要評価項目を達成できなかったにもかかわらず、臨床的有用性のエビデンスに基づき、2024年6月に4歳以上の歩行可能な患者を対象に従来承認を与えました。

こういう薬です。

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3億円の筋ジス新薬、保険対象に　国内最高額、患者「一刻も早く」

news.jp 2026/02/19

全身の筋肉が徐々に衰える難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬「エレビジス」が、20日から公的医療保険の対象となる。公定価格の「薬価」は3億497万円で、国内最高額。

患者が期待してきた新薬は、3歳以上8歳未満が対象となり、歩行が可能という条件もある。年齢や病状進行で投与が制限されるため「一刻も早く使えるように」との声が上がる。

「患者は今できることがあしたもできる保証はない。新薬への期待は非常に大きい」。日本筋ジストロフィー協会の竹田保理事長は、一人でも多くの子どもが新薬の恩恵を得られるよう「適切に投与を受けられる環境整備を求めてきた」と話す。

患者の中には、各地の医療機関で投与できる環境が整う前に8歳になってしまうのではないかと心配するケースもあるという。

投与は1度で済む。患者負担は年齢に応じ薬価の2～3割だが、医療費支払いを抑える「高額療養費制度」を利用でき、子どもの医療費を無料にする自治体もある。

薬価は脊髄性筋萎縮症の治療薬「ゾルゲンスマ」の1億6707万円を上回って国内最高額。