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新しい遺伝子治療の費用は425万ドル – 米国で最も高い薬価

beckershospitalreview.com 2024/03/21

New gene therapy to cost $4.25M — the highest drug price in US

現在、米国で最も高価な薬剤はレンメルディ（Lenmeldy）で、これは、FDA が3月18日に希少遺伝性疾患を持つ子供向けに承認した 425万ドルの遺伝子治療薬だ。

FDAによると、異染性白質ジストロフィーは運動機能と認知機能の喪失、そして早期の死亡という形で現れる。患者にとって最初で唯一の 1回限りの薬が、このレンメルディだ。製造元のオーチャード・セラピューティクス社によると、この薬の卸売取得コストは 425万ドル（約 6億4000万円）だ という。

3月20日のニュースリリースでオーチャード社は、価格は「治療が適格な患者とその家族に提供できる価値、および治療が医療利用全体に与える可能性のある長期的な影響、医療費の最小化を反映しています」と述べた。

試験では、37人の子供がレンメルディの投与を受け、未治療の子供と比較して重度の運動障害および死亡のリスクが大幅に減少した。 5歳の時点で、治療を受けた子供の 71%が補助なしで歩くことができた。未発症の晩期乳児型 MLD を患っていた研究参加者は全員、6歳の時点で生存していたのに対し、対照群の小児は 58％であった。

臨床経済審査研究所は承認前に、この薬の価格が 230万～ 390万ドルであれば費用対効果が高いと述べていた。

その他の高薬価の医薬品には、350万ドル（約 5億3000万円）の血友病B治療薬であるヘムジェニックスが含まれる。エレビディスは、320万ドルの筋ジストロフィー薬だ。CNNによると、副腎白質ジストロフィーの治療薬 Skysona は 300万ドルだそうだ。